Ce sont des maladies génétiques qui détruisent la myéline (gaine des nerfs) du système nerveux. Lorsque cette gaine est abîmée, le courant ne passe plus et les messages nerveux sont interrompus, ce qui entraîne rapidement la dégradation de toutes les fonctions (vue, ouïe, motricité, mémoire…) et conduit très souvent au décès. Les leucodystrophies peuvent se déclarer à tout âge, de la naissance à l’âge adulte. Elles sont encore très largement incurables.